Toleranzia utvecklar toleransinducerande läkemedel mot svåra autoimmuna sjukdomar som återskapar immunologisk tolerans mot kroppsegna ämnen som immunsystemet felaktigt angriper vid den autoimmuna sjukdomen. För detta används bolagets egenutvecklade toleransteknologi som ger läkemedel specifikt anpassade för varje enskild autoimmun sjukdom, varför bolaget kommer att kunna utveckla en portfölj av läkemedel inom autoimmuna sjukdomar framöver.

Tydlig orphan- och exit-strategi

Bolagets övergripande strategi går ut på att utveckla läkemedel mot s.k. autoimmuna orphan-sjukdomar, alltså sällsynt förekommande autoimmuna sjukdomar. Detta för att banbrytande läkemedelskandidater mot orphan-sjukdomar kan erhålla Orphan Drug Designation (ODD), eller särläkemedelsstatus.

ODD-statusen kommer med många fördelar som har stort värde, inte minst för ett mindre bolag som Toleranzia. Exempelvis medför ODD skattelättnader samt assistans och vägledning från de regulatoriska myndigheterna genom ett läkemedels utvecklingsprocess genom vetenskaplig rådgivning och hjälp med studiedesign för att säkerställa att de kliniska studierna resulterar i ett adekvat beslutsunderlag för fortsatt klinisk utveckling.

Men den kanske enskilt viktigaste fördelen med ODD är ändå att man vid ett godkännande garanteras marknadsexklusivitet på 7 år i USA och på 10 år i Europa. Därmed konkurrensutsätts läkemedlet inte på samma sätt på marknaden under denna period, oavsett patentsituation. Det finns också ofta möjlighet till en fördelaktig prissättning av orphan-läkemedel.

Därutöver har Toleranzia en tydlig affärsplan som grundas i att den egna verksamheten ska fokusera på preklinisk och tidig klinisk utveckling, där man anser sig ha sin främsta konkurrensfördel. Sedan ämnar man ingå partnerskap eller avtal med större aktörer för respektive projekt, och tanken är att det är partnern som ska ombesörja sena kliniska utvecklingsskeden samt registrering och kommersialisering av läkemedlen.

Huvudkandidaten närmar sig klinik

I nuläget är Toleranzias huvudsakliga fokus att ta huvudkandidaten TOL2 till klinisk utveckling. TOL2 riktas mot den sällsynta autoimmuna nerv- och muskelsjukdomen Myastenia Gravis (MG) och prekliniska studier har visat på kandidatens goda terapeutiska effekt och säkerhetsprofil. Baserat på dessa lovande data har TOL2 erhållit ODD från de regulatoriska myndigheterna FDA i USA och EMA i Europa.

Bolaget arbetar just nu tillsammans med den spanska kontraktstillverkaren 3P Biopharmaceuticals för att skala upp produktionen av TOL2 till industriell nivå och man kunde nyligen ge besked om framsteg i tillverkningsprocessen. En färdigställd storskalig produktion kommer att säkerställa prövningsmaterial för både återstående toxikologiska studier och en kommande klinisk fas I/II-studie i MG-patienter.

Upplägget lockar till investering

Charlotte Fribert, vd Toleranzia AB.

Projektet attraherar uppenbarligen investerarna då den företrädesemission om drygt 45 Mkr som bolaget genomförde under september månad blev kraftigt övertecknad med en teckningsgrad om 392 procent. Vd Charlotte Fribert kommenterade utfallet i ett pressmeddelande:

»Jag vill rikta ett stort tack till både befintliga och nya aktieägare för förtroendet som vi fått. Med emissionslikviden ser vi nu fram emot att fortsätta att förbereda läkemedelskandidaten TOL2 för klinisk fas I/IIa prövning samt att gå vidare med den prekliniska utvecklingen av läkemedelskandidaten TOL3.«

Det är bland annat till ovan nämnda uppskalning av tillverkningen och storskalig produktion av läkemedelskandidaten TOL2 som kapitaltillskottet ska användas. Därutöver ska delar av emissionslikviden användas för att genomföra regulatoriska toxikologi- och säkerhetsstudier av TOL2 samt slutföra andra kvarvarande förberedelser inför den kommande kliniska fas I/IIa-studien i MG-patienter. En viss del av likviden ska också användas för att inleda det prekliniska arbetet med bolagets andra läkemedelskandidat TOL3.

Kapitalet som tillförs bolaget genom de till emissionen vidhängda teckningsoptionerna ska sedermera användas till att finansiera fas I/IIa-studien med TOL2 samt vidare preklinisk utveckling av TOL3.

Listbytet ett viktigt steg i bolagets utveckling

Efter att verksamhetens finansiering säkrats kunde Toleranzia tidigare i veckan meddela att Nasdaq Stockholm nu har gett sitt godkännande av bolagets ansökan om listbyte till First North Growth Market. Första dag för handel med bolagets aktie och teckningsoptioner av serien TO3 på Nasdaq First North är fastställd till den 15 oktober 2020.

I ett samtal med BioStock kommenterade vd Charlotte Fribert beskedet:

»Vi är väldigt glada över beskedet då listbytet är ett viktigt steg i bolagets fortsatta utveckling genom att vi nu kan nå större internationella och institutionella investerare och samtidigt öka likviditeten i aktien. Det har naturligtvis ett oerhört stort värde för oss, i vår tydliga ambition att bygga ett starkt bolag med en attraktiv projektportfölj inom vårt strategiska område autoimmuna orphan-sjukdomar. Många av utvecklingsstegen framåt är förknippade med behov av kapitaltillskott, och möjligheterna för detta förbättras avsevärt i och med bytet till Nasdaq First North Growth Market.«

Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.